基石药业合作产品avapritinib治疗GIST的III期临床试验在中国获批

日期：2019年2月15日 下午11:15 中国苏州2019年2月15日电 / 美通社/ -- 基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”或“公司”）今日宣布，其合作产品avapritinib近期获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，在中国开展其作为叁线或以上治疗KIT基因突变驱动型胃肠道间质瘤（GIST）的III期临床试验。
此次试验为全球VOYAGER III期试验的一部分，将在既往接受2或3种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）包括伊马替尼治疗的晚期GIST患者中比较avapritinib和目前标准疗法的瑞戈非尼，旨在评估avapritinib的安全性和有效性，主要疗效终点是无进展生存期。

GIST是常见于胃壁或小肠中的肉瘤，高发区间为50-80岁，是一种罕见病。最常见的GIST是由于KIT或PDGFRα基因的突变从而导致细胞生长失调。大约90％新诊断GIST的病例与这两个突变有关。
在截至2018年10月15日的I期NAVIGATOR研究有效性数据中：接受avapritinib 300mg-400mg 剂量水平治疗的共有109例既往接受过4线或以上治疗的晚期GIST患者。

* 其中1例完全缓解，21例部分缓解（客观缓解率ORR为20%），72例疾病稳定（疾病控制率DCR为66%），60%的患者观察到了肿瘤体积缩小，中位缓解持续时间（mDOR）为7.3个月； * 在既往未接受过瑞戈非尼治疗的3线/4线治疗患者23例中，78%的患者观察到了肿瘤缩小，6例部分缓解（ORR为26%），13例疾病稳定（DCR为83%）, mDOR为10.2个月； * PDGFRα D842V 突变的GIST患者56例中，98%的患者观察到了肿瘤缩小，其中5例完全缓解，42例部分缓解（ORR为84%），12个月mDOR为 76.3%，12个月无进展生存期为81.3%。 基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“Avapritinib是同类首款精准治疗的抑制剂，凭借其出色的数据已得到美国FDA突破性疗法认定。目前的临床数据展示出它对晚期GIST患者的巨大潜力。基石药业很高兴通过与Blueprint Medicines的合作将其引入中国。期待中国即将开展的临床试验能有好数据。”
基石药业首席医学官杨建新博士表示：“Avapritinib是中国处于临床开发阶段的唯一的特异性靶向KIT 及PDGFRα-D842V抑制剂。我们会积极迅速推进avapritinib的III期VOYAGER试验，希望KIT基因突变驱动型GIST患者从中获益。此外我们还计划就avapritinib在GIST前线治疗和系统性肥大细胞增生症方面进行临床试验。未来我们也将考虑探索它与公司其他骨架产品的联合治疗潜力。”
关于avapritinib
Avapritinib是一种口服的、具有高活性高选择性的KIT及PDGFRα抑制剂。具有KIT及PDGFRα突变（包括KIT D816V、PDGFRα D842V 和KIT 外显子 17突变）的多种疾病目前缺乏有效的治疗方式，avapritinib针对以上突变均表现出临床前活性。Blueprint Medicines目前正在开发avapritinib用于晚期GIST和晚期系统性肥大细胞增生症（ASM）的治疗。
2017年6月，avapritinib获美国食品和药物管理局（FDA）授予的突破性疗法认定，用于治疗携带PDGFRα D842V突变的不可切除或转移性GIST患者。此前，avapritinib已获FDA授予的孤儿药资格和快速审批资格。此外，avapritinib还获得了欧盟委员会授予的孤儿药资格。
2018年美国血液学学会年会上， I期EXPLORER临床试验最新数据显示，avapritinib在ASM中显示出持续的临床缓解，并且随着时间的推移，无论疾病亚型、既往治疗或起始剂量，缓解程度不断加深。
Blueprint Medicines与基石药业达成独家许可协议，基石药业拥有在大中华区开发及商业化avapritinib及Blueprint Medicines其他候选药物的授权。
关于基石药业

基石药业为满足癌症患者需求而生，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及分子靶向药物。成立3年多以来，公司已集结世界级的管理团队，在临床前研究、临床开发以及商业化方面拥有丰富经验。通过内部研发与外部合作组成的双重创新来源，公司已构建起拥有14种候选药物的强大抗肿瘤药管线，包括4个为Blueprint Medicine与Agios制药独家合作和授权产品，与自研管线一起具有单一及联合疗法的重大潜力及协同效应。在研候选药物中，4款正处于关键性试验或可能接近关键性试验。基石药业的业务模式由临床研发驱动，并同时快速建立商业化及生产能力。公司目前受到知名投资者的支持，A轮与B轮融资额皆打破当时生物医药领域记录，两轮融资额共计4.12亿美元。在经验丰富的团队、具有潜力的研发管线、强大的业务模式和可持续的资金支持下，基石的愿景是通过为全球癌症患者带来创新差异化肿瘤疗法，成为全球知名的领先中国生物制药公司。
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关于Blueprint Medicines
Blueprint Medicines致力于开发新一代高活性靶向激酶药物以改善具有特定基因特征疾病患者的生活质量。基于对激酶活性异常导致的癌症和其他疾病的深入理解，Blueprint Medicines正推进多项关于胃肠道间质瘤、肝细胞癌、系统性肥大细胞增生症、非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和其他晚期实体瘤的临床研究，同时也在开展多项临床前研究开发工作。
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