基石药业针对晚期胃肠道间质瘤I/II期桥接註册性临床试验获批

日期：2019年4月15日 下午9:44 上海2019年4月15日 /美通社/ -- 基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”，香港联交所代码：2616）今日宣佈，由其合作伙伴 Blueprint Medicines 开发的 avapritinib 近期获得国家药品监督管理局(NMPA)批准，在中国开展用於治疗中国不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤 (GIST) 患者的 I/II 期研究。这是一项中国单独桥接註册性研究，包括I期剂量递增和II期剂量扩展试验，目的是评估 avapritinib 在中国患者中的安全性、药代动力学和疗效。
GIST是常见於胃壁或小肠中的肉瘤，在所有胃肠道恶性疾病中占比约为0.1%～3.0%，高发於50-80岁，是一种罕见病。最常见的 GIST 病因是由於 KIT 或 PDGFRA 基因的突变从而导致细胞生长失调。大约90％新诊断 GIST 的病例与这两个基因突变有关。
目前 avapritinib 已被证明对 KIT 和 PDGFRA（主要是PDGFRA D842V 突变）驱动的 GIST 有广泛抑製作用。2019年1月，Blueprint Medicines 公佈了针对晚期 GIST 患者的 NAVIGATOR  I期临床研究主要数据，数据截止至2018年11月16日。

* 43例 PDGFRA 外显因子18突变的 GIST 患者，起始剂量为每日一次300或400毫克，客观缓解率为86%（一例有待确认），中位反应持续时间未达到。 * 111例4线或以上的 GIST 患者，起始剂量为300或400毫克，客观缓解率为22%（一例有待确认）。中位反应持续时间为10.2个月。 * 总体安全性与之前的结果一致。Avapritinib 耐受性良好，大多数不良反应为1-2级。在所有患者中（237例参与试验患者），只有23例（9.7%）由於治疗相关不良反应终止治疗。 2018年6月，基石药业通过与 Blueprint Medicines 达成合作，获得了包括 avapritinib 在內的叁种药物在大中华区的独家开发和商业化授权，Blueprint Medicines 保留在其他地区开发及商业化avapritinib的权利。
基石药业董事长兼首席执行官江寧军博士表示：“Avapritinib 凭借其出色的数据已得到美国 FDA 突破性疗法认定，目前尚无批准用於靶向 PDGFRA D842V 突变的药物。我们希望能够通过桥接试验，以 Blueprint Medicines 将在美国递交 FDA 的数据支持在中国的新药申请。”
“我们已於今年2月收到 avapritinib 的全球III期 VOYAGER 研究在中国的临床试验批准，以开展其作为叁线或四线 GIST 患者治疗的研究。很高兴又迎来针对 GIST 的I/II 期研究桥接试验的批准。我们希望能在临床研究中挖掘出 avapritinib 这款产品的更多潜力，让更多的 GIST 患者获益。”基石药业首席医学官杨建新博士表示。
关於 avapritinib
Avapritinib 是一种口服的、强效选择性的 KIT 和 PDGFRA 抑制剂。它是一种靶向於活性激酶构象的1型抑制剂；所有致癌激酶都通过这种构象发出信号。Avapritinib 在 KIT 和 PDGFRA 突变的胃肠道间质瘤(GIST)中显示了广泛的抑製作用，并对激活环突变活性最强，而目前批准的 GIST 疗法则不能抑制激活环的突变。与现有的多激酶抑制剂相比，avapritinib 对 KIT 和 PDGFRA 的选择性明显高於其他激酶。此外，avapritinib 的独特设计可选择性结合併抑制 KIT D816V 位点的突变，而该基因突变为约95％的系统性肥大细胞增生症(SM)患者的疾病主要驱动因素。临床前研究表明，avapritinib 在亚纳摩尔级下即可显着抑制 KIT D816V，只显示出极小的脱靶效应。
Blueprint Medicines 正率先开发 avapritinib，用於治疗晚期 GIST、高危 SM 以及惰性和冒烟型SM。 美国 FDA 已经授予 avapritinib 两个突破性疗法认证，一个用於治疗 PDGFRA D842V 基因驱使的 GIST，一个治疗高危 SM。
关於基石药业
基石药业（HKEX: 2616）是一家生物製药公司，专注於开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精準治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立於2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以联合疗法为核心，建立了一条包括14种肿瘤候选药物组成的强大肿瘤药物管线。目前四款后期候选药物正处於或接近关键性试验。凭借经验丰富的团队、丰富的管线、强大的临床开发驱动的业务模式和充裕资金，基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法，成为全球知名的领先中国生物製药公司。
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