基石药业CS1001联合BLU-554（CS3008）治疗肝细胞癌临床试验获批

日期：2019年6月5日 下午7:27 苏州2019年6月5日 /美通社/ -- 基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”或“公司”，香港联交所代码：2616）宣佈，公司治疗局部晚期或转移性肝细胞癌（HCC）的CS1001联合BLU-554（CS3008）疗法在中国获临床试验批准。该试验是一项多中心、开放性、多剂量给药的Ib/II期研究，旨在评价此联合疗法在上述适应症中的安全性、耐受性、药代动力学及药效学特徵和抗肿瘤疗效。
2015年，中国因肝癌致死的有32.6万人[1]，肝癌因此成为中国第二大癌症死因。所有肝癌中有85-90%为肝细胞癌[2]，肝细胞癌也是世界第六大常见癌症。每年约有50%的新发和死亡肝癌患者在中国[3]。目前，针对晚期肝细胞癌治疗的获批药物十分有限，因此无论是医生还是患者都有巨大的需求。

CS1001是基石药业自主研发的抗PD-L1单抗，也是基石药业叁款肿瘤免疫治疗骨架（backbone）产品之一。目前CS1001已经针对肺癌、胃癌和其他晚期恶性肿瘤的治疗啟动临床试验。在Ia期试验中，CS1001呈现出良好的耐受性和抗肿瘤活性，并在多个瘤种中观察到部分缓解。
BLU-554是一款强效高选择性的FGFR4抑制剂，由基石药业的合作伙伴Blueprint Medicines（以下简称“Blueprint”）开发。一项正在进行的针对FGF19-FGFR4信号通路异常的晚期肝细胞癌的I期试验已发表数据表明 -- BLU-554单药治疗晚期肝细胞癌具有普遍的良好耐受性，并且显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性。美国FDA授予BLU-554治疗肝细胞癌的孤儿药资格。

2018年6月，基石药业与Blueprint达成独家合作及授权协议，获得了包括BLU-554在內的叁种候选药物在大中华区开发与商业化权利。Blueprint保留在世界其他地区开发及商业化这叁款候选药物的权利。

基石药业董事长兼首席执行官江寧军博士表示：“基石药业的使命之一，是针对中国的高发难治癌症进行创新药物的开发，以此满足重大临床需求。通过与Blueprint的合作，我们已於今年加入并啟动正在进行的BLU-554单药治疗肝细胞癌的全球临床试验。我们希望CS1001与BLU-554的联合方案能够为这一极具挑战性的疾病提供重要的治疗新选择。”

“新的临床证据表明，肿瘤免疫治疗药物与单药显示良好活性的靶向药物联合，在肝细胞癌治疗上取得了令人鼓舞的数据。CS1001与BLU-554的联合疗法正是这一思路的良好例证，并且有成为FGF19-FGFR4激活的晚期肝细胞癌的一线治疗策略的潜力。我们会尽快推进这项联合疗法的临床试验，挖掘两项高潜力候选药物的更多可能性。”基石药业首席转化医学官谢毅釗博士表示。
关於BLU-554
BLU-554是一款口服、有效且不可逆的FGFR4抑制剂，由Blueprint Medicines公司开发，可以以极高的特异性抑制FGFR4，从而避免了对FGFR1，FGFR2和FGFR3的作用。Blueprint Medicines正在开发BLU-554用於治疗FGF19-FGFR4信号通路异常导致的肝细胞癌，预计此类患者约占肝细胞癌患者的30%。BLU-554已获得美国FDA授予的孤儿药资格。
关於CS1001

CS1001是由基石药业开发的在研抗PD-L1单克隆抗体。CS1001由美国Ligand公司授权引进的OMT转基因动物平台产生，该平台可实现全人源抗体的一站式生产。作为一种全人源全长抗PD-L1单克隆抗体，CS1001是一种最接近人体的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）单抗药物。与同类药物相比，CS1001在患者体內产生免疫原性及相关毒性的风险更低，这使得CS1001在安全性方面具有潜在的独特优势。

CS1001已在中国完成I期临床研究剂量爬坡。在Ia期研究中，CS1001表现出良好的耐受性和持续的临床获益。目前，CS1001正在进行多项临床试验中，包括一项美国桥接性I期试验。在中国，CS1001正针对多个癌种开展一项多臂Ib期试验，两项註册性II期试验和叁项III期试验。
关於基石药业
基石药业（HKEX: 2616）是一家生物製药公司，专注於开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精準治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立於2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以联合疗法为核心，建立了一条包括15种肿瘤候选药物组成的强大肿瘤药物管线。目前五款后期候选药物正处於或接近关键性试验。凭借经验丰富的团队、丰富的管线、强大的临床开发驱动的业务模式和充裕资金，基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法，成为全球知名的领先中国生物製药公司。
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[1] 《2015年中国恶性肿瘤流行情况分析》-j
[2] 《原发性肝癌诊疗规范》2017年版
[3] Freddie Bray, Jacques Ferlay, Isabelle Soerjomataram, et al. Global Cancer Statistics 2018.