全新靶点多发性骨髓瘤新药XPOVIO™(selinexor)获FDA批准上市

日期：2019年7月4日 上午3:34 上海2019年7月4日 /美通社/ -- 专注於肿瘤领域的创新药企德琪医药与合作伙伴Karyopharm Therapeutics Inc.（以下简称Karyopharm，纳斯达克股票代码：KPTI）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准合作开发的全球首款核输出抑制剂XPOVIOTM（selinexor，德琪医药产品代号ATG-010）与低剂量地塞米松联合用於治疗復发难治多发性骨髓瘤（RRMM）。这些患者至少接受过包括蛋白酶体抑制剂，免疫调节剂和CD38单克隆抗体在內的多线治疗。此外，一项评估selinexor与硼替佐米和低剂量地塞米松联合用於治疗復发难治多发性骨髓瘤的叁期临床试验（BOSTON）已经完成患者入组。FDA的加速审批为復发难治的多发性骨髓瘤患者提供了一款与现有临床药物完全不同机制的创新药。
西奈山医学院(Mount Sinai School of Medicine)多发性骨髓瘤项目主任兼血液学和肿瘤內科教授，STORM临床试验的主要研究者Sundar Jagannath博士表示：“在关键的2b STORM临床试验中，83位患者亚组中观察到25.3%的总体反应率具有临床意义，这个总体反应率也是作为XPOVIOTM得到FDA加速批准的基础，且其预示着患者将获得临床受益。”
Dana-Farber癌症研究所Jerome Lipper多发性骨髓瘤研究中心的临床项目负责人和中心主任Paul Richardson博士表示：“尽管最近在多发性骨髓瘤的治疗方面业界取得了一些进展，但几乎所有我们的患者都会对目前可用的五种最常用的抗骨髓瘤药物产生抗药性，且此患者群体的预后尤其糟糕。口服XPOVIOTM的加速批准标志着selinexor可能为那些已经尝试过所有现有疗法的復发难治患者提供一种令人兴奋的新治疗选择。”
德琪医药创始人、董事长兼首席执行官梅建明博士表示：“XPOVIOTM（selinexor）在美国获批上市的消息十分鼓舞人心。对於復发难治的多发性骨髓瘤，中国患者同样亟需一种全新作用机制的创新疗法。对於中国患者的迫切需求，我们感到了责任的重大和时间的紧迫。Selinexor（ATG-010）在中国用於治疗晚期復发难治多发性骨髓瘤的临床试验已经获得了药监机构的批准，并预计於今年8月患者开始接受治疗。此外，我们还将继续研究selinexor用於治疗包括弥漫大B淋巴瘤、T细胞淋巴瘤、子宫內膜癌及脑胶质瘤在內的多种其他血液及实体瘤肿。我们期待尽快将这款创新药带给中国患者。”
德琪医药的合作伙伴Karyopharm Therapeutics的创始人、总裁兼首席科学官Sharon Shacham博士表示：“随着今天XPOVIOTM获得FDA的加速批准，復发难治多发性骨髓瘤的患者现在有了一个全新的治疗选择。”她同时表示，“研发一个如 XPOVIOTM一样具有全新作用机制的创新药物，并能顺利获得FDA的批准，需要许多人的努力与奉献，其中包括参与我们临床试验的患者、家属、护理人员以及医生。我们非常感谢大家对这一重要裡程碑的贡献，也非常期待在致力於提高肿瘤患者生存质量的努力中，未来取得更大的突破。”
2018年5月29日，德琪医药与Karyopharm在上海签署战略合作协议，共同开发包括ATG-010（XPOVIOTM，selinexor）在內的四款处於临床开发阶段的口服创新药物。合作啟动后，ATG-010於2019年1月28日获得中国国家药品监督管理局临床批件，即将在今年8月啟动临床试验。据悉，除了持续推进ATG-010在多发性骨髓瘤以外的相关适应症的研发，德琪医药正在组建商业化团队，积极准备selinexor及后续产品的上市工作。
关於XPOVIOTM (selinexor)
XPOVIOTM是一种全球首创、口服、选择性核输出抑制剂（SINE），通过结合并抑制核输出蛋白XPO1（又名CRM1）发挥作用，导致肿瘤抑制蛋白在细胞核內积累，从而重新啟动和放大其作为肿瘤抑制剂的功能，导致癌细胞的细胞凋亡，同时很大程度上让正常细胞免受损伤。XPOVIOTM在治疗硼替佐米，卡非佐米，来那度胺，帕马度胺和daratumumab治疗失败復发难治多发性骨髓瘤适应症於2019年7月被FDA加速批准之外，另外也已向欧洲药品管理局（EMA）递交了欧洲营销授权申请（MAA）。同时，selinexor也正在復发或难治弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）适应症上进行临床研究。在2018年，Karyopharm汇报了在至少两线復发难治的DLBCL患者的名为SADAL的临床2b期试验的研究结果，且已被FDA授予快速审批资格（Fast Track designation）。此外，Selinexor 也正在进行用於治疗多种癌症适应症的多项中期和后期临床试验，其中包括其联合硼替佐米 (bortezomib)和低剂量地塞米松治疗多发性骨髓瘤的叁期临床试验（BOSTON）、以selinexor作为潜在主要治疗药物，并与其他已上市多发性骨髓瘤药物联合使用的临床试验（STOMP）、脂肪肉瘤（SEAL）、復发脑胶质瘤（KING）以及子宫內膜癌（SIENDO）等多项临床研究。有关selinexor的其他临床试验信息，请访问www.clinicaltrials.gov 。
关於德琪医药

德琪医药是一家专注於新药开发，临床研究和市场销售的创新药公司，专注於解决亚洲地区未被满足的医疗需求，并力争为中国及亚太地区的患者提供最前沿和领先的抗肿瘤和抗病毒创新药物。2017年4月，全球创新药领导企业新基公司（纳斯达克股票代码：CELG）成为德琪医药的长期战略合作伙伴并投资德琪。目前，德琪医药拥有五个临床研发和上市阶段的产品：XPOVIOTM （selinexor, ATG-010）是治疗復发难治多发性骨髓瘤（multiple myeloma, MM）的产品并已在美国获批上市，其用於治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL）以及其他多种实体瘤的研究处於临床二/叁期阶段；ATG-008已在包括中国大陆、中国台湾和韩国在內的多个地区开展亚太多中心肝癌临床研究；ATG-016和ATG-019是两款处於临床一/二期阶段的专注於癌症治疗的新靶点和机制的在研产品，正在进行关於治疗包括骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndrome，MDS）、结肠直肠癌、前列腺癌在內的多个癌症种类的临床研究；ATG-527是一款临床在研抗病毒药品，目前正在进行关於治疗流感、呼吸道合胞病毒（respiratory syncytial virus，RSV）及人类皰疹病毒（epstein-barr virus，EBV）感染等相关疾病的临床研究，并已完成一期临床研究。欲知更多信息，请登录www.antengene.com 。
关於 Karyopharm Therapeutics
Karyopharm Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：KPTI）是一家专注於研发及商业化用於治疗肿瘤及其他多种疾病的全新机制全新靶点的核转运抑制剂的公司。其研发的选择性核输出化合物（SINE）通过结合并抑制核输出蛋白XPO1（或CRM1）发挥作用。公司首个产品XPOVIOTM (selinexor)於2019年7月3日获美国FDA的加速批准用於联合低剂量地塞米松治疗復发难治多发性骨髓瘤（RRMM）。产品在欧洲的上市许可申请也正在由欧洲药品管理局（EMA）审核中。公司的SINE化合物除了通过单药及联合用药治疗多种肿瘤外，也在神经退行性病变、炎症、自身免疫性疾病、病毒感染等多种疾病方面也表现出生物活性。目前公司有多个临床或临床前开发的研究项目。欲了解更多信息，请访问www.karyopharm.com 。
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