在2a期概念验证研究取得积极结果后，武田获得COUR Pharmaceuticals治疗乳糜泻的同类首创药物的授权

− 西班牙巴赛隆纳召开的UEG Week 2019上呈报的2a期试验最新揭晓资料显示，试验中药物有望预防乳糜泻患者麩质诱导的免疫活化

− 武田收购试验中药物CNP-101/TAK-101（一种旨在诱导乳糜泻患者麩质耐受的免疫修饰奈米颗粒）的全球专属授权

日本大阪和芝加哥--(美国商业资讯)--武田药品工业株式会社(TSE:4502/NYSE:TAK)（“武田”）和COUR Pharmaceutical Development Company, Inc. (COUR)今天宣布，武田已获得开发和商商品化试验中药品CNP-101/TAK-101（一种含有醇溶蛋白的免疫修饰奈米颗粒）的全球专属授权。TAK-101根据COUR的抗原特异性免疫耐受平臺，是可望以乳糜泻患者畸变免疫应答为标靶的同类首创治疗药物，乳糜泻是一种严重的自体免疫疾病，患者摄入麩质后导致小肠炎症和损伤。

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一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验评估了该试验中药物在34例确诊乳糜泻的成人患者中潜在有效性和安全性的标记，研究结果今天在西班牙巴赛隆纳召开的UEG Week 2019上作为最新揭晓的摘要进行呈报。入组时，患者透过控制良好的活检确诊乳糜泻。入组后，患者接受口服麩质挑战。依据该研究结果，武田决定行使选择权来收购TAK-101的全球专属授权。

武田胃肠病治疗领域部门主管Asit Parikh M.D.博士表示：“儘管许多乳糜泻患者能够透过遵循无麩质膳食来处治其症状，但对於症状持续的患者而言目前没有治疗选择。我们与COUR的合作首次表明，有可能诱导对乳糜泻等自体免疫性疾病外来抗原的特异性免疫耐受。凭藉我们在炎性疾病领域的专长，武田準备进一步开发TAK-101，目标是向乳糜泻患者提供第一个获准的治疗选择。”

该试验中，治疗药物在第1天和第8天透过静脉给药。治疗药物第二次给药7天后开始麩质挑战，每天给予12克麩质，持续3天，然后每天给予6克麩质，持续11天。主要终点是麩质挑战后第6天用醇溶蛋白特异性酵素连结免疫斑点(ELISpot)检测的γ干扰素(IFN-γ)斑点形成单位(SFUs)与基线相比的变化值。该检测直接衡量乳糜泻的麩质特异性全身T细胞活化，该应答的阻断提示乳糜泻患者可望获得保护，免於麩质暴露的效应。34例患者随机分配后接受治疗，6例因麩质相关症状而停药，28例依研究方案完成为期14天的麩质挑战。

该试验达到主要终点，TAK-101和安慰剂的IFN-γ ELISpotSFUs与基线相比平均变化值分别为2.10和17.57 (p=0.0056)。同时发现，与安慰剂的0.63相比，TAK-101为0.18，具有保护小肠黏膜免於病情恶化所致损伤的趋势(p=0.079)。TAK-101用药患者中频率超过安慰剂组患者的最常见不良事件有噁心、头痛、腹痛和背痛。生命徵象、常规临床实验室指标、或血清细胞因子/趋化因子、醇溶蛋白特异性T细胞增生和细胞因子分泌未见有临床意义的变化。

武田计画啟动一项剂量范围研究，以进一步探索TAK-101能否治疗遵循无麩质膳食的乳糜泻患者，以便未将来的註册试验提供资讯。COUR有资格在将来的付款中收取最高达4.2亿美元，以及来自该授权的任何商品化产品销售额的权利金。

COUR Pharmaceuticals执行长John J. Puisis表示：“我们的专利奈米颗粒平臺旨在对免疫系统再程序化，此次人体首用概念验证研究的资料令人鼓舞。随着武田承担起乳糜泻专案的责任，COUR将专注於将我们的治疗药物管线推向从多发性硬化到花生过敏的各类其他免疫障碍。”

COUR的专利免疫修饰奈米颗粒可结合炎性细胞，以啟动导致耐受的免疫再程序化。其核心可装载疾病特异性抗原（本例中为醇溶蛋白），以诱导乳糜泻等自体免疫性疾病患者的耐受。

关於乳糜泻
乳糜泻是一种基因驱动型慢性免疫介导障碍，患者对麩质肽的异常免疫应答导致小肠黏膜受损^1,2,3。美国最新人群研究显示，乳糜泻患病率约为1% ⁴，全球约为0.5% ⁵。可导致成人和儿童黏膜损伤的麩质閾值为每天10至50毫克，约相当於一片麵包的百分之一^6,7。乳糜泻可导致腹痛、腹泻、噁心和呕吐等症状。乳糜泻的长期併发症可包括营养不良、骨质疏鬆加快、神经系统问题和生殖相关问题。乳糜泻患者目前唯一可用的治疗是维持无麩质膳食，这包括严格的终生避免暴露於来自小麦、大麦和黑麦的麩质蛋白，但并非一贯有效⁸。

武田对胃肠病的承诺
胃肠(GI)病的病情复杂、使病人虚弱以及导致患者生活的改变。武田与我们的合作伙伴认识到这项未获满足的需求，专注於透过提供创新药物及患者疾病支持专门专案来改善患者的生活已超过25年。武田渴望改善患者管理其疾病的方式。此外，武田正在引领具有迫切的未获满足需求的胃肠病领域，例如炎性肠病、胃酸相关疾病和胃肠动力障碍。我们的GI研发团队同时正在探索乳糜泻和各种肝臟疾病的解决方案，以及透过微生物组治疗药物实现科学进展。

关於COUR Pharmaceuticals
COUR Pharmaceuticals正在开发旨在对免疫系统再程序化、以获得针对免疫介导疾病的抗原特异性耐受的同类首创治疗药物。传统方法採用毒性免疫抑制，仅减少症状，而COUR的免疫修饰奈米颗粒平臺与此不同，它可治疗免疫疾病的根本病因。COUR用於乳糜泻的先导产品，是与武田合作的，首次展示了针对任何自体免疫疾病的对抗原特异性免疫耐受的诱导。临床和临床前研究资料展示了COUR奈米颗粒平臺应对多种免疫和炎性疾病的机会。该潜在技术是从西北大学收购的，来源於Judy E. Guggenheim微生物学-免疫学研究教授Stephen D. Miller博士实验室30多年的研究。欲瞭解更多资讯，请造访www.courpharma.com。

关於武田药品工业株式会社
武田药品工业株式会社(TSE:4502/NYSE:TAK)是一家总部位於日本、以价值为基础的研发驱动型生物製药业领袖，致力於将科学转化为高度创新的药品，从而为患者提供更佳的健康和更美好的未来。武田的研发努力专注於肿瘤学、胃肠病学、罕见疾病和神经科学。我们还对血浆衍生疗法和疫苗进行有针对性的研发投资。我们正致力於开发高度创新的药物，透过促进新治疗方案的尖端，利用我们增强的协作研发引擎和能力，创造强大的、模式多样化的产品线，为改变人们的生活做出贡献。我们的员工致力於改善患者的生活品质，与近80个国家和地区的医疗领域合作伙伴携手合作。

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¹ Jabri B, Sollid LM. T Cells in Celiac Disease. J Immunol 2017;198:3005-3014. （Jabri B、Sollid LM. 乳糜泻中的T细胞。《免疫学杂誌》2017;198:3005-3014.）
² Molberg O, McAdam S, Lundin KE, et al. T cells from celiac disease lesions recognize gliadin epitopes deamidated in situ by endogenous tissue transglutaminase. Eur J Immunol 2001;31:1317-23. （Molberg O、McAdam S、Lundin KE等。乳糜泻病灶中的T细胞可识别內源性组织转麩氨酵素原位脱醯胺基的醇溶蛋白表位。《欧洲免疫学杂誌》2001;31:1317-23.）
³ Dieterich W, Ehnis T, Bauer M, et al. Identification of tissue transglutaminase as the autoantigen of celiac disease. Nat Med 1997;3:797-801.（Dieterich W、Ehnis T、Bauer M等。组织转麩氨酵素被确定为乳糜泻的自体抗原。《自然杂誌医学分册》1997;3:797-801.）
⁴ Leonard MM, Sapone A, Catassi C, et al. Celiac Disease and Nonceliac Gluten Sensitivity: A Review. JAMA 2017;318:647-656. （Leonard MM、Sapone A、Catassi C等。乳糜泻和非乳糜泻麩质敏感性：综述。《美国医学会杂誌》2017;318:647-656.）
⁵ Lionetti E, Gatti S, Pulvirenti A, et al. Celiac disease from a global perspective. Best Pract Res Clin Gastroenterol 2015;29:365-79. （Lionetti E、Gatti S、Pulvirenti A等。从全球观点看乳糜泻。《临床胃肠学最佳实务和研究》2015;29:365-79.）
⁶ Might gluten traces in wheat substitutes pose a risk in patients with celiac disease? A population-based probabilistic approach to risk estimation. Am J Clin Nutr 2013;97:109-16. （小麦代用品中的微量麩质是否将乳糜泻患者置於风险中？採用人群机率法估算风险。《美国临床营养学杂誌》2013;97:109-16.）
⁷ Catassi C, Fabiani E, Iacono G, et al. A prospective, double-blind, placebo-controlled trial to establish a safe gluten threshold for patients with celiac disease. Am J Clin Nutr 2007;85:160-6. （Catassi C、Fabiani E、Iacono G等。一项前瞻性、双盲、安慰剂对照试验确立了乳糜泻患者的安全麩质閾值。《美国临床营养学杂誌》2007;85:160-6.）
⁸ https://www.niddk.nih.gov/health-information/digestive-diseases/celiac-disease/symptoms-causes（造访於2019年10月9日）

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