基石药业－B(02616-HK)递交ivosidenib用于治疗IDH1基因突变的R/R AML

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【财华社讯】基石药业－B(02616-HK)公布，已向新加坡卫生科学局递交ivosidenib的新药上市申请（NDA），用于治疗携带易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的成人复发或难治性(R/R)急性髓系白血病(AML)患者。

Ivosidenib是一种强效、高选择性同类首创口服IDH1抑制剂，由基石药业的合作伙伴AgiosPharmaceuticals(纳斯达克股份交易代码：AGIO)(Agios)开发，且已于二零一八年七月获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗经美国FDA批准的伴随诊断检测的携带易感IDH1基因突变的AML成人患者。二零一九年五月，美国FDA批准了ivosidenib的补充新药申请，用于治疗75岁及以上或因合并症而无法使用强化化疗(IC)的新诊断IDH1基因突变的AML患者。

AML是成人白血病中最常见的类型，且疾病进展迅速，绝大多数患者为老年患者。在美国，每年约有20,000新发病例，患者五年生存率约29%。在新加坡，每年发病率呈上升趋势老年和R/RAML患者预后较差，大约6%至10%的AML患者携带IDH1突变。

目前，针对新诊断AML患者的标准治疗主要为IC的诱导治疗，约35%至40%的年轻患者可以达到完全缓解，但仅有约10%的老年患者能实现三年或以上生存。大部分AML患者最终会对治疗产生耐药或复发，发展为R/RAML，后续临床治疗难度极大，且国际上尚无统一的标准治疗方案。随着基因测序的出现，突变分析为AML治疗带来了新的机遇与挑战。

Ivosidenib是一种针对IDH1酶的口服靶向抑制剂，也是全球首个唯一获得美国FDA批准治疗IDH1突变R/RAML的药物。

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