大涨逾19%！雄秃单药取得新进展，开拓药业离商业化又进一步？

原創

4月22日，开拓药业（09939.HK）冲高大涨，截至发稿前，该股涨逾19%，报1.04港元/股，总市值4.65亿港元。

公司股价显著上涨背后，与其雄秃单药GT20029在中国Ⅱ期临床试验中取得的积极结果密切相关。

雄秃单药取得新进展

根据公告，开拓药业自主研发的新型靶向雄激素受体（AR）的蛋白降解嵌合体（PROTAC）化合物GT20029酊外用治疗男性雄激素性脱发（脱发或AGA）的中国Ⅱ期临床试验达到主要研究终点，其结果具有统计学显著性及临床意义，且安全性和耐受性良好。

其中，在有效性方面，治疗12周后，GT200290.5%QD组的TAHC较基线增加16.80根/cm²，较安慰剂增加6.69根/cm²，结果均有统计学意义（P＜0.05）；GT20029 1.0% BIW组的TAHC较基线增加11.94根/cm²，较安慰剂增加7.36根/cm²，结果均有统计学意义（P＜0.05）。

安全性方面，GT20029酊具有良好的安全性和耐受性，各组在治疗过程中发生的不良事件与安慰剂相当。此外，试验未观察到与性功能相关的不良事件。

此外，GT20029 1% BIW为Ⅱ期临床试验的最佳给药剂量，该剂量被确定为中国男性脱发Ⅲ期临床试验的推荐给药剂量。

基于该项Ⅱ期临床试验的结果，开拓药业表示将积极部署GT20029后续的临床策略， 如开展男性脱发中国Ⅲ期临床试验及美国Ⅱ期临床试验等。

当然，除了治疗男性脱发，GT20029在痤疮适用症方面也存在潜力。目前，开拓药业正在准备开展GT20029用于痤疮治疗的Ⅱ期临床试验。

这些管线积极的研发进展，不仅增强了开拓药业在生物制药领域的竞争力，也为后续公司产品商业化打下坚实的基础。

未盈利生物制药公司，产品商业化欠佳

资料显示，开拓药业是一家专注于癌症药物及其他雄激素受体(AR)相关疾病药物研究的开发商，拥有丰富的研发管线，但迄今尚未有任何一款药物成功上市并贡献盈利。

从研发管线来看，截至2023年底，开拓药业已开发出6个临床阶段的候选药物，除上述提及的GT20029外，还KX-826、普克鲁胺(GT0918)、GT1708F(Hedgehog/SMO抑制剂)、GT0486(mTOR激酶抑制剂)及ALK-1抗体(GT90001)5款。

其中，KX-826（福瑞他恩）的适应症亦为治疗雄秃和痤疮，为开拓药业的核心药物之一，一直被市场给予厚望。但就在去年年底，针对男性雄激素性脱发的KX-826单药Ⅲ期临床试验并未取得预期中的成功。

面对这一挑战，开拓药业并没有气馁，而是开始改变策略，向雄秃联药发起冲锋。

2月1日，开拓药业披露公告显示，其自主研发、潜在同类首创的KX-826与米诺地尔联合治疗中国成年男性雄激素性脱发(AGA)的Ib/Ⅲ期临床试验已于近日获得国家药监局批准，用以评价KX-826与米诺地尔联合治疗中国成年男性AGA患者的有效性及安全性。

值得提醒的是，一般来说，一款新药从完成Ⅱ期临床到完成Ⅲ期临床，成功概率不足十分之一。对于开拓药业而言，KX-826与米诺地尔联合药能否取效仍有待观测。

而作为一款有潜力成为同类最佳药物的二代AR拮抗剂以及ACE2和TMPRSS2降解剂，普克鲁胺已完成三期临床，是全球进度靠前的新冠特效药管线。

据2023年年报披露，开拓药业正在积极寻求普克鲁胺的商业化以及海外合作机会，包括持续就COVID-19 适应症寻求监管审批，就mCRPC及COVID-19 适应症在各个国家寻求对外授权等。同时，普克鲁胺用于乳腺癌的开发价值亦已获得重要肯定。

此外，在其他疾病领域包括mCRPC、肝癌、特发性肺纤维化、恶性血液疾病及多种实体瘤等，开拓药业亦有多款产品推进至或已完成临床阶段，但距离产品商业化仍有一段距离。

从过往业绩来看，由于巨额的研发投入，开拓药业早已是损失惨重。

财报显示，2020年至2023年，开拓药业录得归母净亏损为5.08亿元（人民币，下同）、8.42亿元、9.54亿元、10.61亿元，4年时间合计亏损超33亿元。

期内，开拓药业的研发费用分别为3.29亿元、7.68亿元、8.28亿元、9.39亿元，总计达28.64亿元。

不仅如此，连年亏损已让开拓药业资金愈发紧张。截至2023年底，开拓药业的现金及现金等价物以及定期存款为4.56亿元。按近两年研发支出来看，开拓药业的资金已经不足以支撑其一年所需的费用了。

而截至2023年12月31日，开拓药业表示未动用的银行融资有1.11亿元。其正在积极寻求核心产品的商业化途径，预计在手现金能够支持公司的临床和研发推进及为实现产品商业化的必要性支出。

总体来看，开拓药业目前尚未有产品上市，想要在短时间内扭亏也并非易事，但公司正在通过积极的策略和研发努力，力求改变当前的财务状况。

为了实现逆转，开拓药业需要加快其研发药物的上市步伐，并尽快通过这些药物实现盈利。然而，究竟何时能够达到盈利的转折点，这还需要时间来揭晓答案。