基石药业-B(02616-HK)公布GIST精准靶向药阿泊替尼在中国患者群的桥接研究初步结果

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【财华社讯】基石药业-B(02616-HK)公布，该公司在2020年中国临床肿瘤协会(「CSCO」)学术年会上公布了抗肿瘤药物Avapritinib(「阿泊替尼」)在中国I/II期桥接不可切除或转移性胃肠道间质瘤(「GIST」)研究用于治疗患者取得的积极结果。阿泊替尼由基石药业全球合作伙伴Blueprint Medicines Corporation(纳斯达克股份代号：BPMC)开发。

阿泊替尼是一种激酶抑制剂，美国食品药品监督管理局(「FDA」)已批准其以商品名AYVAKITTM上市销售，用于治疗携带PDGFRA18号外显子突变(包括PDGFRAD842V突变)的不可切除性或转移性GIST成人患者。此前，FDA曾授予阿泊替尼突破性疗法认定，用于治疗携带PDGFRAD842V突变的不可切除性或转移性GIST成人患者。

此项桥接研究是一项中国开放标签、多中心的I/II期临床研究，旨在评估口服阿泊替尼治疗不可切除或转移性GIST患者的安全性、药代动力学特征和抗肿瘤疗效。依据I期剂量爬坡研究的初步结果确定II期临床研究的推荐剂量(「RP2D」)。

截至资料截止日期，六例患者使用阿泊替尼200mg每日一次治疗，44例患者使用300mg每日一次治疗。I期研究结果显示，患者在每日一次200mg和300mg剂量下对该药均显示出了良好的耐受性，研究中未观察到剂量限制性毒性。在中国GIST患者中阿泊替尼II期研究的RP2D确定为每日一次口服，300mg，这与针对晚期GIST全球研究NAVIGATORI期研究中的RP2D保持一致。

阿泊替尼在具有PDGFRAD842V突变的中国GIST患者中初步显示出了显着的抗肿瘤活性。在每日一次300mg阿泊替尼的剂量下，八例携带PDGFRAD842V突变的可评估患者中，所有患者靶病灶均有缩小，有五例患者达到部分缓解，总体缓解率(「ORR」)为62.5%，另三例患者的研究者评估结果为疾病稳定。阿泊替尼在4L+GIST患者中也显示出一定的疗效，研究者评估的ORR为26.1%。

阿泊替尼总体耐受性良好，研究中报告的治疗相关不良事件(「TRAE」)大部分为一级或二级。最常见的TRAE为贫血和血胆红素升高。未出现4级或5级TRAE，最常见的三级治疗后出现的不良事件为贫血。

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